Novel strategies for enzyme replacement with gene therapy in models of Parkinson’s disease
Popular Abstract in Swedish Ungefär 22 000 svenskar lever i dag med Parkinsons sjukdom som är en hjärnsjukdom där särskilda nervceller som normalt producerar signalsubstansen dopamin dör av okänd anledning. Dessa nervceller har en viktig funktion eftersom de möjliggör vår rörelseförmåga och brist på dopamin leder till rörelsenedsättning där patienten uppvisar symptomen långsamhet, skakningar, muskParkinson’s disease is a brain disorder characterized by loss of dopaminergic neurons in the midbrain, resulting in the characteristic motor symptoms: resting tremor, rigidity, akinesia and postural instability. Symptomatic treatment is based on reconstituting the loss of dopamine in the brain, primarily by oral administration of its precursor L-DOPA. Although this drug is effective in the early y
